Právo vyzkoušet: Legalizace Burzynského modelu praxe

Greg Walden s přispěním od FDA, prošel v březnu. Než aby se vedení sněmovny snažilo v konferenčním výboru řešit rozdíly mezi oběma verzemi zákonů, v podstatě táhlo různé parlamentní manévry, aby se senátní verze hlasovala tak, jak je, a ta prošla.

Pacienti budou pravděpodobně trpět a tématem tohoto příspěvku bude, jak lze využít právo na vyzkoušení k prodeji hadího oleje. Není to tak jednoduché, jak tvrdili někteří, kteří proti takovým zákonům argumentovali, ale není to ani tak obtížné jako zastánci repliky s právem na pokus. Ale nejprve, co je „právo vyzkoušet“?

Právo vyzkoušet: Státní zákony tlačí na federální vládu

„Right-to-try“ je iniciativa vymyšlená a vedená libertariánským „think tankem“ (proč používám děsivé uvozovky, vysvětlím za chvíli) Goldwater Institute. V souladu s libertariánským, antiregulačním zaměřením Goldwater Institute, je uvedenou myšlenkou (nebo bych měl říci, že jde o věc?) usnadnit terminálně nemocným pacientům přístup k experimentálním lékům bez tolika „interference“ FDA. Za tímto účelem obsahují všechny zákony o právu na vyzkoušení určité prvky, což není překvapivé vzhledem k tomu, že všechny jsou založeny na legislativní šabloně sestavené Goldwater Institute:

Každý, kdo trpí smrtelnou nemocí, má právo vyzkoušet.Každý lék, který prošel fázemi I zkoušek, má IND a je stále v klinických studiích, má právo na vyzkoušení.Lékaři nebo společnosti, které se účastní práva na pokus, nenesou žádnou odpovědnost.Pojištění nemusí platit za právo vyzkoušet drogy. (Jak jsem již několikrát diskutoval, lze toto ustanovení rozumně vyložit i tak, že pojišťovny rovněž nemusí hradit léčbu komplikací, které mohou nastat v důsledku využití práva na -zkuste drogy.)Pacienti, kteří chtějí mít právo vyzkoušet léky, jsou sami, pokud jde o náklady. (Několik států – například Texas, zakazuje společnostem účtovat poplatky za právo vyzkoušet drogy.)Drogové společnosti nemusí poskytovat svůj experimentální lék s právem na vyzkoušení, pokud si to nepřejí. Právě toto ustanovení vedlo některé kritiky k poznámce, že „právo vyzkoušet“ je ve skutečnosti spíše „právo požádat“, vzhledem k tomu, že farmaceutické společnosti nemají žádnou povinnost poskytovat své experimentální léky komukoli, placené nebo neplacené. .

Žádné z těchto ustanovení by nemělo být překvapivé, vezmeme-li v úvahu zdroj legislativní šablony a většinu propagandy, která má právo na zkoušku. Opět platí, že právo na vyzkoušení je produktem Goldwater Institute, který se snaží vykreslit jako libertariánský „think tank“, ale nikdy nebyl skutečným think tankem. Vždy to byla spíše krajně pravicová advokátní organizace, a to natolik, že před svou smrtí Barry Goldwater skutečně chtěl, aby jeho jméno bylo ze skupiny odstraněno, ale ustoupil, protože Institut byl jeho bratrovi drahý. Bohužel tisk považuje Goldwater Institute za skutečný think-tank, i když tomu tak není. Spíše je součástí American Legislative Exchange Council (ALEC), což je společnost financovaná společností.

Proto, než byl v roce 2014 na státní úrovni schválen jediný zákon o právu na zkoušku, existovala legislativní šablona napsaná Goldwater Institute, předem napsaný návrh zákona, který mohl být (a byl) podle potřeby upravován různými státy. aby zapadly do jejich stávajícího právního a regulačního rámce. To je důvod, proč všechny zákony o právu pokusit se na státní úrovni obsahují prvky uvedené výše s malými výjimkami, včetně libertariánských tropů, jako je odstranění odpovědnosti společností a lékařů účastnících se práva na pokus, a ustanovení, která v zásadě ponechávají nevyléčitelně nemocné pacienty napospas jejich vlastnit, pokud věci půjdou na jih. To je důvod, proč bratři Kochové hodili svou váhu za právo vyzkoušet a začali o tom lhát. Navíc ziskový řetězec nemocnic Cancer Treatment Centers of America (CTCA) sehrál nedílnou roli v genezi práva na vyzkoušení:

V září 2012 se skupina vedoucích pracovníků z Cancer Treatment Centers of America obrátila na Goldwater Institute, malý libertariánský think tank pojmenovaný po bývalém senátorovi a kandidátovi na prezidenta.

Goldwater – která v minulých letech přijala podporu od velkých konzervativních organizací, jako je Charles Koch Foundation a Donors Capital Fund – přijala rozsáhlou libertariánskou agendu, která zahrnovala aktivismus na akademické půdě, svobodu projevu a volbu školy. Své vazby na rodinu Kochů má i ziskový řetězec nemocnic CTCA.

CTCA a nakonec i odborníci z Goldwater věřili, že stávající program rozšířeného přístupu FDA – prostřednictvím kterého agentura schvaluje asi 99 procent žádostí od umírajícího pacienta, který se nemůže dostat do klinických studií, ale chce vyzkoušet experimentální léčbu – byl příliš těžkopádný.

Bylo načase s tím něco udělat a konzultant z CTCA, Chuck Warren, vymyslel termín „právo to zkusit,“ připomněl Starlee Coleman, senior poradce Goldwater.

Jak článek vysvětluje, CTCA a Goldwater Institute se rozhodly začít se státy. Zbytek je historie. Také podotýkám, že jsme již dříve psali o CTCA. Je to řetězec ziskových onkologických nemocnic, které prodávají šarlatánství „integrativní medicíny“ spolu s konvenční medicínou. Takže ano, právo na vyzkoušení bylo produktem nemocničního řetězce, který doplňuje své příjmy prodejem šarlatánství, jako je „naturopatická onkologie“, prováděním pochybných genomických testů a nafukováním svých statistik přežití přes třešňový výběr pacientů.

Samozřejmě, dokonce i příšery z Goldwater Institute věděli, že státní zákony o právu na zkoušku nemají zuby. Pravomoc schvalovat léky spočívá na federální úrovni, s Food and Drug Administration (FDA). Státy mohou ve svých zákonech prohlásit, že nevyléčitelně nemocní pacienti měli právo vyzkoušet experimentální léky, ale FDA stále dohlíží na schvalování léků a málokterý z farmaceutických společností se stovkami milionů dolarů investovaných do experimentálního léku by pravděpodobně riziko, že poskytnutím léku pacientům mimo klinické studie je potřeba získat schválení FDA. Opět platí, že lidé z Goldwater Institute, které napadla tato iniciativa, nejsou hloupí. Věděli, že státní zákony pravděpodobně nebudou mít žádný skutečný vliv na poskytování experimentálních léků nevyléčitelně nemocným pacientům, a skutečně nemají, pokud jsem byl schopen říci, tvrzení Goldwaterova institutu a Dr. Ebrahima Delpassa bez ohledu na to, . Přesto je třeba neochotně obdivovat snahu. Schválení čtyřiceti téměř identických zákonů ve čtyřiceti státech za jen o něco málo více než čtyři roky s jediným vetem (v Kalifornii, kde bylo právo na pokus schváleno na druhý pokus) je působivý úspěch.

Tím se dostáváme k federálnímu zákonu o právu vyzkoušet, který byl právě podepsán minulý týden, konkrétně zákonu Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn a Matthew Bellina Right to Try Act z roku 2017. Hlavní ustanovení tohoto zákona jsou:

Nevyléčitelně nemocní pacienti (jak je definováno státním právem ve státech s právem pokusu o pokus) mají právo obejít FDA a získat experimentální léky od společnosti, která je vyrábí. FDA se na tomto rozhodnutí nepodílí, ani zde nedohlíží institucionální kontrolní rada (IRB, etická rada). V zásadě platí, že kritická ochrana poskytovaná FDA pacientům v klinických studiích není účinná při právu vyzkoušet.Léky způsobilé pro právo vyzkoušet pouze musí projít klinickými zkouškami fáze I, mít zkušební aplikaci nového léku (IND) u FDA a být ve fázi II klinického testování. Jak jsem diskutoval vícekrát, než si pamatuji, toto ustanovení je šílenství. Zastánci práva na vyzkoušení (jako Goldwater Institute) často tvrdili, že to zajišťuje, že lék, který má být „vyzkoušen“, je bezpečný, což je nesmysl. Studie fáze I obvykle zahrnují pouze méně než 30 pacientů a jsou navrženy především tak, aby vyloučily léky s příliš vysokou toxicitou, aby bylo možné pokračovat v testování.Lékaři předepisující léky s právem vyzkoušet, lékárníci vydávající léky a společnosti poskytující léky s právem vyzkoušet jsou chráněni před odpovědností. Zatímco strach z odpovědnosti není nerozumným problémem, pokud jde o experimentální terapeutika, plošná ochrana před odpovědností zachází v tomto zákoně příliš daleko.Komisař FDA nemůže při zvažování, zda schválit nový lék k uvedení na trh, použít výsledky užívání drogy s právem vyzkoušet, pokud o to nepožádá sponzor (léková společnost) nebo pokud ministr zdravotnictví a sociálních služeb nerozhodne, že takové výsledky jsou „kritické“. k určení bezpečnosti vhodného hodnoceného léku.“ V tomto případě musí tajemník HHS toto rozhodnutí písemně odůvodnit. Tajemník HHS může toto rozhodnutí také delegovat minimálně na ředitele příslušné agentury v FDA, která má na starosti schvalování uvažovaného léku. Chce někdo hádat, jak moc bude ministr HHS ochotný to dělat velmi často?

Nejhorší ze všeho je, že právo na vyzkoušení je zcela zbytečné, vzhledem k tomu, že programy rozšířeného přístupu v FDA schvalují více než 99 % žádostí o použití experimentálních léků mimo klinické studie a činí tak bez odstranění vědeckého a etického dohledu způsobem, jakým je právo- to-zkusit dělá.

Právo vyzkoušet: Legalizace Burzynského modelu praxe

Pravidelní čtenáři blogu znají Stanislawa Burzynského, polského expat lékaře, který přijel do USA na počátku 70. let; objevil peptidy, které nazval „antineoplastony“, které podle něj inhibovaly růst rakoviny a metastázy; opustil svou univerzitu (Baylor) a začal je podávat pacientům, a tak si vybudoval kult lidí, kteří věřili jeho tvrzením, že dokáže léčit beznadějné rakoviny, jako je glioblastom a difúzní vnitřní pontinní gliom (DIPG), když, jak jsem zdokumentoval více mnohokrát, než si pamatuji, nedokázal prokázat, že antineoplastony jsou účinné proti jakékoli rakovině. Necítím se povinen zacházet do všech detailů Burzynského šarlatánské ságy o rakovině. Každý, kdo má zájem, si může přečíst můj článek ve Skeptical Inquirer z doby před několika lety, který ságu vypráví velmi podrobně, nebo si prostudovat příspěvky zde na SBM pod štítkem Stanislaw Burzynski nebo na blogu mého „přítele“ pod stejným štítkem. Je to hnusná čtyřletá sága o tom, jak se šarlatánovi s rakovinou podařilo účtovat zoufalým pacientům stovky tisíc dolarů za neúčinný, toxický lék, a nejen to, že mu projde, ale navíc být v kruzích alternativní medicíny považován za hrdinu.

Pro právo vyzkoušet je taktika, kterou Burzynského právník Richard Jaffe zasáhl koncem 90. let, kdy byl Burzynski stíhán za 75 pojistných podvodů a porušení zákona o potravinách, drogách a kosmetice. V rámci tohoto procesu soudce Simeon Lake z amerického okresního soudu pro jižní okres Texasu rozhodl, https://recenzeproduktu.top/clean-vision/ že Burzynského „pokračující propouštění před soudním řízením“ bylo podmíněno jeho podáváním léků výhradně prostřednictvím klinických studií schválených FDA. Pod tlakem zástupce Joea Bartona (R-Texas) a jeho výboru FDA zahájil jednání, aby nechal Burzynského provést klinické testy, i když žalobci prosili úředníky FDA, aby to nedělali, protože by to podkopalo jejich případ. Antineoplastony do té doby prošly fázemi I zkoušek; a tak Burzynski na naléhání svého právníka chytře požádal o 72 klinických studií fáze 2 pro každou rakovinu, kterou chtěl léčit. To se stalo jeho obchodním modelem na dalších 20 let. Pacienti by byli rekrutováni na Burzynského kliniku z velké části prostřednictvím propagace věřícími na webech s přátelskou léčbou alt medi a jako výsledek dokumentárního a propagačního filmu Erica Meroly, byli by zapsáni do jednoho z Burzynského studií fáze 2 a byly by jim účtovány desítky resp. stovky tisíc dolarů v „poplatcích za poradenství“ za toto privilegium.

Není příliš těžké pochopit, kam tím mířím ve světle průchodu práva na vyzkoušení. Burzynského obchodní model je v zásadě právo vyzkoušet, jen jednodušší. Proč jednodušší? Federální zákon o právu vyzkoušet pouze vyžaduje, aby byla otevřená IND a aby byly otevřené klinické studie. V rámci práva na vyzkoušení mohl Burzynski jednoduše pokračovat v tom, co dělá, a ani se neobtěžovat zapsat většinu svých pacientů do svých studií fáze 2, poskytovat jim antineoplastony s právem na vyzkoušení a jen pomalu získávat dostatek pacientů, aby si udrželi své klinické studie se jeví jako životaschopné. V zásadě právo na zkoušku nejen funkčně legalizovalo model praxe Burzynski, ale také jej usnadnilo a usnadnilo mu pokračování. Ve skutečnosti, pokud nechá otevřenou jednu fázi 2 zkušebního období, nevidím důvod, proč by nemohl pokračovat ve vykonávání většiny svého podnikání v právu na vyzkoušení a vzhledem k tomu, že je mu 75 let, dělá to tak dlouho, dokud mu nedojdou hodiny a buď odejde do důchodu, nebo zemře.

A co ostatní šarlatáni?

Burzynski je samozřejmě zvláštní a jedinečný případ. Jen málo šarlatánů má lék, který prošel fází I testování, IND a dlouhou historii otevřených klinických studií, bez ohledu na to, jak jsou pochybné. Proto, když vidím, jak kritici s právem pokusit se o to, jak je léčba nevyléčitelně nemocných šarlatánstvím nyní v zásadě legální, musím zdůraznit, že na základě práva na pokus nelze provádět jen tak ledajaké šarlatánství. Kvalifikovat se může nejen jakýkoli neprokázaný lék. To však neznamená, že nevyléčitelně nemocným není třeba ublížit.

První forma šarlatánství, která mi přišla na mysl jako pravděpodobné, že skočí do byznysu s právem vyzkoušet, zahrnovala kliniky s kmenovými buňkami. Psal jsem o šarlatánských klinikách s kmenovými buňkami víc, než si pamatuji, a ano, FDA se nedávno pokusila zasáhnout proti klinikám s kmenovými buňkami, které prodávají neověřenou léčbu. (Doufám, že se to podaří.) Některé z těchto klinik s kmenovými buňkami však tvrdí, že provádějí klinické studie. Jsou to většinou mizerné pozorovací klinické studie bez kontrolního ramene, ale jsou to klinické studie.

A teď si představte, chcete-li, kliniku s kmenovými buňkami, jejíž lékaři chtějí operovat na základě práva na zkoušku. co by to mělo dělat? Nejprve by musel získat IND pro svou léčbu kmenovými buňkami, poté by musel provést fázi I zkoušky a prokázat bezpečnost. Existuje řada klinik s kmenovými buňkami, které by toho mohly dosáhnout, pokud si to jejich lékaři budou přát. Dalším krokem by byla registrace klinického hodnocení fáze 2. Nepředstírám, že by to bylo nutně snadné nebo levné, protože FDA potřebuje vědecké zdůvodnění. Domnívám se, že některé kliniky s kmenovými buňkami by to mohly zvládnout, zejména vzhledem k tomu, že se zdá, že FDA, navzdory své nové prosazovací iniciativě, povzbuzuje takové kliniky, aby své buněčné terapie považovaly za léky a nechaly je schválit. Jakmile bude zřízena fáze 2 studie, léčba by mohla být uvedena na trh pacientům, kteří mají právo je vyzkoušet.

Konečně si lze představit, že méně svědomité farmaceutické společnosti vyklízejí své trezory od léků, které prošly fází I, ale z jakéhokoli důvodu nikdy nepostoupily do fáze 2 testování. Důvodů, proč nepokračovat, může být mnoho, od příliš vysokých nákladů až po nedostatečné důkazy o potenciální účinnosti, ale na základě práva na vyzkoušení by takové léky mohly být vzkříšeny, jejich IND znovu zavedeny a fáze 2 zkoušek by mohla být povolena.

Udělají to kliniky s kmenovými buňkami a farmaceutické společnosti? Můj odhad je: Pravděpodobně ne, alespoň ne teď. Pamatujte však na účel práva vyzkoušet.